Око 2022 пацијената са СМА су могли да имају користи од програма лекова. Питали смо проф. др хаб. н.мед Анна Костера-Прусзцзик, шеф одељења и клинике за неурологију Медицинског универзитета у Варшави.

Недавно смо имали програм лекова у Пољској за пацијенте са СМА. Да ли га сви пацијенти користе или има других који му немају приступ?

Програм лекова за пацијенте са спиналном мишићном атрофијом је у функцији од јануара 2022. године, али је због неопходних процедура заправо покренут у априлу те године. Према одредбама програма, наши лекари имају право да лече све пацијенте са СМА:нема ограничења ни због врсте болести, ни због старости пацијентаа. Ово је одлична ситуација, јер без третмана СМА ова болест би напредовала, а већ из клиничких испитивања и наших првих искустава знамо да лек који дајемо спашава животе пацијената, побољшава њихове моторичке функције и ефикасност.

Колико је људи обухваћено програмом за дрогу?

Не знамо тачан број пацијената са СМА у Пољској. Регистар који се дуги низ година води у клиници којом сам ја, показује да тренутно имамо преко 800 регистрованих пацијената, процењује се да је укупно око 1000 пацијената у односу на друге европске земље), ми смо на 2. или 3. месту – иако постоје земље које су имале приступ леку 2 године раније од нас. Ово је доказ огромнемобилизације неуролога и педијатријских неурологаи изузетно ефикасног тока процедура за укључивање пацијената у програм лекова. То је огроман успех.

Па, како се догодило да је програм дроге покренут тако брзо и да је овај успех постигнут за тако кратко време?

Вероватно сви ми постављамо ово питање тихо. Мислим да је неколико елемената функционисало. Пре свега, медицинска заједница је била свесна да је спинална мишићна атрофија веома озбиљна, прогресивна болест, за коју до сада није било лека. И одједном се појавило моћно оружје за борбу против СМА - сваки лекар сања о таквој ситуацији. Морао си да га искористиш.

Друго: имали смо добро организовану фондацију за пацијенте која је дала велики допринос ширењу знања о СМА, итакође у организовању раног лечења - пре него што се рефундирани лек појавио у Пољској, СМА фондација је послала многе пацијенте у иностранство, што нам је такође пружило наше прво искуство са новим третманом.

Морам да истакнем и да је било доста добре воље Министарства здравља и Народног здравственог фонда, захваљујући чему су процедуре покренуте брзо и ефикасно. Заиста, сви су учинили све што су могли да се програм лекова за пацијенте са СМА покрене што је пре могуће. То је велика сатисфакција за све нас, поготово што видимо резултате овог третмана.

Ефекти би требало да буду спектакуларни….

Да. Ако чујем од одрасле особе која болује од СМА (јер ја у својој клиници лечим само одрасле и старију децу) да има храбрости да прави планове први пут у животу, а при наредним посетама чујем да те планове спроводи , заиста је, након неколико деценија посматрања пацијената чије се стање неизбежно погоршавало, ово је невероватна промена.

Ефекти третмана су спектакуларни, иако га, наравно, морате добро разумети. Ако дамо лек детету које још нема симптоме или их има мало, побољшање је одлично – дете које је генетски „осуђено” на веома тежак ток болести правилно се развија иу игралиште је немогуће разликовати од здравих вршњака.

Код старијих особа, са узнапредовалијом болешћу, неће бити могуће преокренути промене изазване СМА, али можемо видети инхибицију прогресије болести, што је већ успех, као и побољшање које се повећава са следећим дозама лека.

Које промене у свом функционисању пацијенти примећују? Да ли се њихов квалитет живота побољшава?

Да, можете то видети голим оком. Некада је то подизање шоље, некада особа која и даље хода сама може да се помери 30-50 метара даље у одређеном временском периоду. Ово су достигнућа која за здраву особу изгледају као ситница, али за некога чија је болест до сада била веома ограничена, то је огроман напредак у квалитету живота.

Постоји још један аспект који не треба заборавити: скоро свако са СМА захтева бригу вољене особе. Побољшање његовог стања значи да сада неговатељ може да се врати на посао или да се брине о свом здрављу.

Како треба да изгледа координирана нега пацијената са СМА, које специјалисте треба укључити у лечење ове болести?

Координисана нега за пацијенте са СМА значи да је потребно много специјалиста. Код спиналне мишићне атрофије, иако болест погађа само мишиће, , у ствари, губитак мишића узрокује поремећаје многих виталних функција . Пацијенту је потребна рехабилитација, можда високо специјализовани ортопедски третманзахтевају респираторну негу, плућну негу - укључујући подршку вентилатора, можда ће требати исхрану, логопедску, фонијатријску, педагошку негу - може се бесконачно мењати. Због тога пацијент иде од врата до врата, што је тешко не само током пандемије, већ посебно сада.

Оно о чему сањамо је смањење броја неопходних посета. Желимо да скинемо терет заказивања термина код других специјалиста из породице пацијента,желимо да о пацијенту брине неко са свеобухватним знањемо потребама пацијента. За сада, бар делимично, ову улогу испуњава програм лекова, јер је део консултација укључен у посете везане за давање лека.

Постоји ли шанса да ће ускоро бити уведена координирана нега?

Наравно, постоји шанса. СМА заједница је група људи која веома не воли реч „немогуће“. Али свесни смо да су људски ресурси пољског здравственог система недовољни. Оптимални модел интегрисане неге није нешто што се може изградити за неколико месеци, посебно у тренутној ситуацији.

Затварање земље је било неопходно и спасило нас је од болести, али је свакако отежавало пацијентима приступ свакодневној амбулантној рехабилитацији. До сада се програм спроводио упркос пандемији, давали су се лекови – то је био наш приоритет. Још не знамо шта ће донети наредни месеци, али ћемо свакако учинити све да се стање пацијената са СМА поправља.

Хвала на интервјуу.

Наш стручњакпроф. др хаб. н.мед Анна Костера-Прусзцзик, шеф одељења и клинике за неурологију Медицинског универзитета у Варшави.

Категорија:

Генетске болести